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내분비 (new) > 부신수질 질환

다발성 내분비선종 (Multiple Endocrine Neoplasia, MEN)

기본 개념

다발성 내분비선종 (Multiple Endocrine Neoplasia, MEN) 개요

  • 정의: 유전적 변이로 인해 2개 이상의 내분비 기관에 종양이 발생하는 희귀 유전 질환

  • 분류

    구분

    주요 발생 부위 (3Ps / 2Ps)

    관련 유전자

    MEN 1

    Parathyroid (부갑상선), Pancreas (췌장), Pituitary (뇌하수체)

    MEN1

    MEN 2A

    Parathyroid (부갑상선), Pheochromocytoma (갈색세포종), Medullary Thyroid Cancer (갑상선 수질암)

    RET

    MEN 2B

    Pheochromocytoma (갈색세포종), Medullary Thyroid Cancer (갑상선 수질암), 점막 신경종, 마르판 증후군 외양

    RET

MEN1

  • 특징: 상염색체 우성 유전. 3P (Parathyroid, Pancreas, Pituitary)에 종양 발생. Wermer's syndrome이라고도 불림

  • 원인 유전자: MEN1 (11q13) - 생성 단백질: 메닌 (Menin, 종양억제유전자)

  • 주요 임상 양상 (Tumors)

    • 부갑상샘 (Parathyroid): m/c (>90%)

      • 원발성 부갑상선 기능 항진증

      • 산발성(sporadic) 부갑상선 종양보다 발생 연령이 낮음 (20~25세)

    • 췌장 신경내분비종양 (pNETs): 30~70%

      • 가스트린종 (Gastrinoma, m/c in symptomatic): Zollinger-Ellison Sd. 십이지장에 호발. MEN1 환자의 주요 사망 원인

      • 인슐린종 (Insulinoma): 저혈당 유발. 40세 미만에서 호발

      • 글루카곤종(Glucagonoma): 피부병변(necrolytic migratory erythema), 체중감소, 치주염, 빈혈, 고혈당

      • VIP종(VIPoma): WDHA syndrome(Watery diarrhea, hypokalemia, achlorhydia)

      • 비기능성 종양(PPoma 등 가장 흔함)

    • 뇌하수체 선종(Pituitary adenoma): 15~50%

      • 프로락틴종 (Prolactinoma, m/c, 60%)

      • 성장호르몬 분비 종양 (25%)

      • ACTH 분비 종양 (5%)

  • 기타 관련 종양

    • Carcinoid tumors (Foregut origin): 흉선(Thymic), 기관지(Bronchial), 위(Gastric type II ECLomas) 호발

      • 흉선 카르시노이드: 남성, 흡연자 호발. 예후 불량하며 공격적

    • 부신 피질 종양: 주로 비기능성, 간혹 쿠싱/알도스테론증.

    • 피부 병변: 다발성 안면 혈관섬유종(Angiofibromas), 교원질종(Collagenomas), 지방종(Lipomas).

    • 중추신경계: 수막종(Meningiomas).


  • 선별 검사 및 감시 (Screening)

    • 대상: MEN1 환자 및 무증상 보인자 가족

    • Parathyroid (8세부터): 매년 혈청 칼슘, PTH 측정

    • Pancreatic NETs:

      • Gastrinoma (20세부터): 매년 Gastrin (± 위산도)

      • Insulinoma (5세부터): 매년 공복 혈당, Insulin

      • Other NETs (10세 미만부터): 매년 Chromogranin A, Glucagon, VIP, PP

      • 영상: 매년 MRI, CT 또는 내시경초음파(EUS)

    • Pituitary (5세부터): 매년 Prolactin, IGF-1. 3년마다 MRI

    • Thymic/Bronchial (15세부터): 1~2년마다 CT 또는 MRI


  • 치료 (Treatment)

    • 부갑상샘: 수술 (Subtotal parathyroidectomy [3.5 glands] + 흉선 절제). 수술 실패/불가 시 Calcimimetics (Cinacalcet)

    • 가스트린종: PPI (Omeprazole 등)로 산 분비 조절. 국소 병변은 수술 고려하나 다발성인 경우 어려움

    • 인슐린종: 수술적 절제

    • 뇌하수체: 프로락틴종은 도파민 작용제 (Cabergoline) 우선, 그 외 수술/방사선

    • 전이성 NETs: Somatostatin analogues (Octreotide/Lanreotide), 표적치료제 (mTOR 억제제), PRRT (¹⁷⁷Lu-DOTATATE)


[1] Harrison 22e, pg.3080-3084

MEN2

  • 정의: RET 원종양유전자(proto-oncogene)의 활성 돌연변이(Gain-of-function)로 발생하는 상염색체 우성 유전 증후군. 갑상선 수질암(MTC)이 핵심

  • 임상 분류 (Clinical Subtypes)

    • MEN 2A (m/c, 90%): Codon 634 변이 흔함.

      • MTC (>90%): 거의 모든 환자 발생.

      • Pheochromocytoma (50%): 양측성 흔함 (rule of 10 예외)

      • Parathyroid Hyperplasia (10-25%): 고칼슘혈증

      • 기타: 피부 태선 아밀로이드증(Lichen amyloidosis), 히르슈슈프룽병(Hirschsprung's disease)

    • MEN 2B (MEN 3): Codon 918 변이 흔함. 더 공격적

      • MTC (100%): 영유아기 발생, 매우 공격적

      • Pheochromocytoma (50%)

      • 특징적 외모: Marfanoid habitus, 점막 신경종(입술/혀/눈꺼풀), 대장 신경절종증(Ganglioneuromatosis)

      • 부갑상선 질환은 없음

    • FMTC (Familial MTC only): 다른 내분비 종양 없이 MTC만 가족성 발생. (현재는 MEN 2A의 변이로 간주되기도 함)


  • 진단 및 선별검사 (Screening)

    • 유전자 검사: RET 생식세포 돌연변이 검사

    • MTC 선별: 혈청 Calcitonin, 경부 초음파

    • Pheochromocytoma 선별: 혈장 유리 메타네프린(Plasma free metanephrines) 또는 24시간 소변 분획 메타네프린

    • Hyperparathyroidism 선별: 혈청 Calcium, PTH (MEN 2A 해당)


  • 예방적 갑상선 절제술 (Prophylactic Thyroidectomy)

    • Highest Risk (MEN 2B, Codon 918): 생후 1년 이내 수술 권장

    • High Risk (MEN 2A, Codon 634): 5세 이내 수술 권장

    • Moderate Risk: Calcitonin 수치에 따라 결정 (보통 소아기/청소년기)


  • 치료

    • Pheochromocytoma (우선 치료!)

      • 반드시 갑상선 수술 전에 크롬친화세포종을 먼저 평가하고 치료해야 함 (수술 중 고혈압성 위기 방지)

      • 알파 차단제 전처치 후 부신 절제술 (양측성인 경우 Cortical-sparing 고려)

    • MTC

      • 갑상선 전절제술 + 중심 경부 림프절 박리

      • 수술 불가능/전이성: 티로신 키나아제 억제제 (Selpercatinib, Vandetanib, Cabozantinib)

    • Parathyroid

      • 손상된 선종 제거 또는 아전절제술. MTC 수술 시 동시 시행 가능


[1] Harrison 22e, pg.3085-3086

MET4, MET5

  • MEN 4

    • 원인 유전자: CDKN1B (12p13)

    • 임상 양상: MEN 1 표현형과 유사 (MEN1-like)

      • 주요 종양: 부갑상샘 종양 (가장 흔함), 뇌하수체 선종

      • 기타: 생식기관 종양(고환암, 자궁경부암 등), 부신/신장 종양 동반 가능

      • MEN1 유전자 변이가 없는 MEN1 의심 환자에서 고려


  • MEN 5

    • 원인 유전자: MAX (14q23.3)

    • 임상 양상: Pheochromocytoma, Pituitary adenoma

      • 부갑상선 선종 등도 보고됨

      • 기타 비내분비 종양과 연관성


[1] Harrison 22e, pg.3080, 3086-3087

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