상염색체 우성 다낭성 신질환 (ADPKD)

기본 개념

상염색체 우성 다낭성 신질환 (ADPKD)

  • 정의 및 유전

    • 가장 흔한 유전성 신장 질환

    • 유전형

      • PKD1 (Chr 16): 85%, Polycystin-1 결함, 더 심한 임상 경과 (ESRD ~54세)

      • PKD2 (Chr 4): 15%, Polycystin-2 결함, 더 경한 임상 경과 (ESRD ~74세)

      • GANAB, DNAJB11 등 드문 유전자 변이 존재


  • 병태생리

    • Cilia 기능 장애 → 세포 내 칼슘 감소 → cAMP 증가 → 낭종 형성 및 수분 분비 촉진

    • Vasopressin (ADH): V2 수용체를 통해 cAMP 증가시켜 낭종 성장 촉진 (치료 표적)